Besoin de nouvelles approches pour le traitement des maladies rares

Selon son budget de 2019, le gouvernement fédéral accordera un milliard de dollars sur deux ans à compter de 2022 afin de faciliter l’accès aux médicaments coûteux pour le traitement des maladies rares. Par la suite, le financement sera de 500 millions de dollars par année, si le gouvernement maintient le programme en place.

On ne peut que se réjouir d’un tel financement, a indiqué Larry Lynd, professeur et chercheur à l’Université de la Colombie-Britannique (UBC), lors de son exposé sur les médicaments orphelins contre les maladies rares à la Conférence annuelle de TELUS Santé 2019, à Toronto et à Vancouver. Toutefois, a-t-il souligné, jusqu’à ce qu’on obtienne des renseignements supplémentaires, il est encore trop tôt pour savoir exactement à quoi serviront ces sommes.

Il est nécessaire d’adopter une approche globale pour que ce financement assure bel et bien un accès abordable et équitable à ces médicaments, plutôt que se contenter d’en payer les coûts, a expliqué M. Lynd, qui est également directeur du programme de collaboration pour la recherche sur les résultats et leur évaluation de la UBC. Au cours des huit dernières années, il a concentré ses recherches sur les aspects économiques de la santé et l’élaboration de politiques concernant les médicaments orphelins destinés au traitement des maladies rares.

Au cours de sa présentation, M. Lynd a présenté quelques-unes des principales conclusions d’un sommet international sur les politiques et les coûts liés aux médicaments orphelins tenu en mars 2019 par la UBC. Les payeurs privés et publics du Canada et de partout dans le monde s’entendent pour dire que de nouvelles approches s’imposent, à l’échelle internationale, afin d’améliorer l’accès aux médicaments pour les maladies rares.

« Le modèle actuel n’est pas viable, et y injecter plus d’argent ne suffira pas à tout arranger », a mentionné M. Lynd, expliquant que le Canada dépense davantage pour ces médicaments que bien d’autres pays. « Il importe de trouver de nouvelles avenues pour la mise au point de médicaments, la création de données fiables et le remboursement. »

Selon M. Lynd, l’étude Canadian Fabry Disease Initiative (initiative canadienne sur la maladie de Fabry) pourrait être un bon exemple d’une approche plus globale visant l’équité à long terme en matière d’accès aux traitements coûteux. Lancée en 2007, l’étude a permis la création de ce qui est maintenant « l’un des meilleurs registres de patients au monde ». Les données ainsi recueillies en contexte réel sont utilisées afin d’assurer un accès équitable aux traitements dans toutes les provinces, d’évaluer les résultats cliniques et d’élaborer des lignes directrices de traitement ainsi que des critères d’admissibilité des patients.

Cliquez ici pour télécharger la présentation intégrale, intitulée « Orphan Drugs for Rare Diseases : The Need to Innovate to Enable Access » (Médicaments orphelins pour le traitement des maladies rares : Innover pour favoriser l’accès), donnée dans le cadre de la Conférence de TELUS Santé 2019.