Les médicaments en développement : qu’est-ce qui s’en vient et en quoi est-ce important?

La gamme actuelle de médicaments en développement témoigne pour la recherche d’une ère marquée par la découverte de traitements inédits ciblant des populations de taille relativement modeste. La plupart de ces traitements permettent d’allonger considérablement la vie, tout en améliorant nettement la qualité de vie. Le prix de ces médicaments peut également être qualifié d’« inédit » et exerce une pression supplémentaire sur les mécanismes d’achat groupé et de lutte au gaspillage, mais également sur les mesures de gestion des coûts des médicaments classiques.

La gamme de médicaments en développement comprend également des traitements pour des affections plus courantes : un traitement pour l’eczéma et un autre pour les migraines. Ces deux médicaments sont les premiers représentants de leur catégorie, et les essais cliniques ont donné des résultats prometteurs qui pourraient se traduire par une amélioration de la productivité de la main d’œuvre. Toutefois, à l’instar des autres médicaments qui sont en train d’être mis au point, le prix de ces médicaments est nettement plus élevé que celui d’un médicament d’ordonnance type, un constat qui met en évidence l’intérêt d’un processus d’autorisation préalable rigoureux pour en garantir l’utilisation appropriée.

Cet article décrit sommairement les nouveaux traitements qui devraient avoir des implications pour les régimes d’assurance médicaments privés. Alors que la plupart de ces traitements exerceront des pressions sur la gestion des coûts, une poignée de produits génériques, surtout dans le traitement de l’asthme, pourraient apporter un certain soulagement à cet égard.

Nouveaux médicaments destinés à des populations plus vastes

Eucrisa pour l’eczéma

Entre 10 et 20 % de la population souffrent d’une maladie chronique de la peau appelée eczéma ou dermatite atopique qui se présente souvent sous la forme d’exacerbations nécessitant un traitement. Chez neuf personnes sur dix, l’eczéma est considéré comme léger ou modéré. Eucrisa est un onguent novateur délivré sur ordonnance, le premier lancé sur le marché depuis plus de dix ans. Son prix pourrait être bien plus élevé, comparativement à ses prédécesseurs. Nous prévoyons qu’il sera approuvé par les autorités réglementaires canadiennes et commercialisé au Canada en 2018. Il a été lancé sur le marché américain en début d’année.

Le traitement de première intention des cas légers ou modérés d’eczéma repose sur les corticostéroïdes pour application topique, dont le coût ne dépasse généralement pas 0,25 $ le gramme, selon la puissance. Ces onguents stéroïdiens peuvent néanmoins entraîner un amincissement de la peau en cas de surutilisation. Le traitement de deuxième intention repose sur les immunomodulateurs (Elidel et Protopic), qui ne contiennent pas de corticostéroïdes et dont le coût se situe entre 2 et 3 $ le gramme.

Eucrisa ne contient pas non plus de corticostéroïdes. Il se démarque parce qu’il vise à inhiber l’enzyme associée à l’inflammation dans l’organisme, entre autres dans la peau. Aux États Unis, le prix d’Eucrisa a été fixé à 9,67 $ le gramme (580 $ pour un tube de 60 grammes), soit à plus de 12 $ le gramme en dollars canadiens (720 $ le tube). Le prix final établi au Canada pourrait néanmoins être plus bas, selon l’avis du Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB) du Canada.

Le psoriasis pourrait devenir une indication secondaire d’Eucrisa. Des études de recherche clinique de phase 2 sont en cours en ce sens. Même si le prix était une fois encore nettement plus élevé comparativement aux traitements pour application topique existants, l’efficacité supérieure du médicament le positionnerait comme une solution de rechange rentable aux médicaments biologiques, qui coûtent des dizaines de milliers de dollars chaque année.

Un médicament biologique « vedette » pour la migraine?

Au moins 8 % des Canadiens (2,9 millions de personnes) sont sujets à la migraine, une prévalence similaire à celle du diabète (9 %). Dans le monde, la prévalence de la migraine est estimée à 14 %. Il s’agit de l’une des principales causes d’incapacité. À la lumière de ces chiffres, l’avènement de nouveaux traitements permettant de réduire nettement la fréquence et la gravité des migraines pourrait avoir des retombées considérables, non seulement sur le plan des dépenses pour les régimes d’assurance médicaments privés, mais également en ce qui concerne la réduction des demandes de prestations pour incapacité et l’amélioration de la productivité sur le lieu de travail.

Une nouvelle classe de médicaments biologiques s’avère prometteuse à cet égard, et les analystes du marché soulignent les répercussions énormes qu’elle pourrait avoir sur le budget des régimes d’assurance médicaments. Quatre fabricants de produits pharmaceutiques en sont actuellement à divers stades du développement. Deux d’entre eux, un partenariat Novartis-Amgen et TEVA, devraient introduire une demande d’approbation auprès des autorités de réglementation américaines d’ici la fin de l’année. Aucun renseignement n’a encore été dévoilé sur le prix de ces médicaments. D’après les essais cliniques concernant le traitement de la migraine épisodique, le traitement consiste en une injection par mois pendant six mois.

Nouveaux médicaments destinés à des populations de taille modeste

Ocaliva pour les maladies du foie

Santé Canada évalue actuellement Ocaliva, un nouveau médicament à administration orale pour les maladies du foie, plus précisément indiqué dans le traitement de deux maladies. La première, soit la cholangite biliaire primitive, touche un nombre relativement restreint de patients (environ 10 000 au Canada), si bien que le médicament n’aura probablement pas une incidence importante sur les régimes d’assurance médicaments privés. Ocaliva sera probablement également approuvé pour le traitement de deuxième intention des personnes qui ne répondent pas bien au seul autre médicament actuellement utilisé pour traiter la cholangite biliaire primitive (offert depuis une vingtaine d’années) ou encore qui ne le tolèrent pas. Ocaliva devrait être approuvé pour le traitement de la cholangite biliaire primitive d’ici l’été. Son prix n’a pas encore été annoncé, mais il devrait se situer aux alentours de 75 000 $ par an.

La seconde indication, la stéatohépatite non alcoolique, touche de 2 à 3 % de la population générale, soit un bassin potentiel de 1,1 million de Canadiens. Ocaliva sera par ailleurs le premier traitement offert pour prendre en charge cette maladie, qui peut entraîner une cirrhose ainsi qu’un cancer du foie. Les doses recommandées pour traiter la stéatohépatite non alcoolique seront jusqu’à dix fois supérieures à celles utilisées pour traiter la cholangite biliaire primitive. Cela ne veut toutefois pas dire que le prix sera multiplié par dix. Les renseignements relatifs au prix n’ont pas encore été dévoilés. Santé Canada devrait approuver Ocaliva pour le traitement de la stéatohépatite non alcoolique en 2018.

Le roxadustat pour les maladies rénales chroniques

Les personnes qui ont besoin de recourir à la dialyse pour prendre en charge une maladie rénale chronique souffrent sou-vent d’anémie, un état qui peut nuire considérablement à leur productivité. Le roxadustat sera le premier médicament à administration orale précisément indiqué pour traiter l’anémie chronique associée à la maladie rénale chronique au stade terminal. Jusqu’à aujourd’hui, les traitements utilisés pour traiter l’anémie associée à la maladie rénale chronique se lim-itaient à des perfusions de médicaments, comme Eprex.

Au Canada, quelque 22 000 personnes atteintes d’une maladie rénale chronique recourent à la dialyse et sont les candi-dats les plus probables pour ce traitement. Le prix du médicament reste à déterminer, mais il devrait être similaire à celui des médicaments pour injection que l’on connaît actuellement, soit environ 500 $ la dose. Puisqu’il traite une maladie chronique, il est probable que le roxadustat doive se prendre trois fois par semaine pendant les huit premières semaines, puis une fois par mois en traitement d’entretien. Le coût estimatif du traitement devrait se situer aux alentours de 17 000 à 18 000 $ la première année, et devrait se situer autour de 6 000 $ par an pour les années subséquentes. Le médicament devrait être approuvé par Santé Canada en 2018.

Utilisation éventuelle d’Epidiolex dans le traitement de l’épilepsie, en dehors de ses indications officielles?

Epidiolex est un candidat médicament intéressant. Il s’agit en effet d’une forme de marijuana thérapeutique, mais le fabricant a décidé de le soumettre à la procédure d’approbation des médicaments d’ordonnance afin de lui obtenir le statut de médicament orphelin (un statut qui confère certains avantages, comme le crédit d’impôts dans certaines juridictions). Le fabricant cherche à le faire approuver dans le traitement de plusieurs troubles rares associés à l’épilepsie. Malgré l’absence de données canadiennes sur la prévalence, le marché potentiel est estimé à entre 12 000 et 15 000 Canadiens. Nous prévoyons que ce médicament, offert sous forme de liquide à avaler, sera approuvé au Canada en 2018, et que son coût se situera entre 3 000 et 6 500 $ par mois.

S’il est prescrit comme il se doit, Epidiolex ne devrait pas avoir un effet notable sur les dépenses des régimes d’assurance médicaments. Les régimes d’assurance privés doivent néanmoins être attentifs au risque d’utilisation en dehors des indications officielles. Compte tenu de l’intérêt général suscité de nos jours par la marijuana thérapeutique au Canada, il y a fort à parier que le médicament attirera l’attention au moment de son lancement. Cette attention pourrait amener les médecins à subir des pressions pour qu’ils le prescrivent dans le traitement d’autres affections, bien plus fréquentes. C’est pourquoi il a été recommandé de le soumettre à l’obtention d’une autorisation préalable, afin d’en contrôler l’utilisation.

Nouveaux médicaments destinés à des populations extrêmement réduites

Tagrisso pour le cancer du poumon

Tagrisso est représentatif du nombre croissant de médicaments anticancéreux offerts sous la forme de comprimés, ce qui veut dire que plutôt que d’être couvert par le budget des hôpitaux, ce sont les régimes d’assurance médicaments privés qui pourraient avoir à en assumer le coût. Dans le cas de ce médicament pour le cancer du poumon, ce coût se chiffre à quelque 97 000 $ pour un cycle de traitement type.

Au Canada, la population de patients est estimée à seulement 1 000 personnes, ce qui atténue indubitablement l’impact potentiel de ce médicament sur les régimes privés. Tagrisso est également un parfait exemple de médecine personnalisée dans la mesure où il n’est prescrit que lorsque les tests diagnostiques compagnons indiquent qu’il convient au patient. Ce médicament est le premier à cibler les tumeurs associées au cancer du poumon non à petites cellules métastatique testé positif pour deux mutations génétiques spécifiques. À l’heure actuelle, c’est le régime public qui assume le coût des épreuves diagnostiques, puisque celles-ci nécessitent la collecte d’échantillons de tissu tumoral par biopsie.

Santé Canada a approuvé Tagrisso en juillet 2016, et le médicament est en cours d’évaluation par le comité du Programme pancanadien d’évaluation des anticancéreux (PPEA), le comité consultatif chargé de formuler des recommandations en matière de remboursement aux régimes d’assurance médicaments provinciaux.

Spinraza pour la maladie d’Aran-Duchenne

La maladie d’Aran-Duchenne est l’une des principales causes de décès d’origine génétique chez les nourrissons et, jusqu’à la mise au point de Spinraza, récemment soumis à l’approbation de Santé Canada, il n’existait aucun traitement. Il s’agit d’une maladie rare, qui touche une naissance sur 6 000, et les malades qui atteignent l’âge adulte présentent tout un éventail de restrictions de la mobilité allant jusqu’à l’incapacité de se tenir debout ou de marcher.

L’approbation récente de Spinraza aux États Unis a reçu une grande attention médiatique, mais pas uniquement pour son bienfait pour les patients qui, aux dires des médecins, est « transformateur ». Les patients américains, tout comme les tiers payeurs, sont choqués par le coût : 750 000 dollars américains la première année de traitement et 375 000 dollars américains par an les années subséquentes, soit 980 000 et 490 000 dollars canadiens, respectivement. Le médicament s’administre en une injection rachidienne, qui peut être pratiquée en externe à l’aide d’une pompe à injection. Il est donc impossible de savoir avec certitude si le traitement sera à la charge du régime public (si le médicament est administré à l’hôpital) ou des régimes privés (si le médicament est administré dans un cadre privé, en dehors de l’hôpital) ici, au Canada. Nous nous attendons à entendre parler davantage de ce médicament lorsque nous nous approcherons de la date de son approbation, laquelle est prévue pour la fin de cette année.

Voir la liste des médicaments, l’indication, la présentation, le statut et le coût approximatif anticipé ici.

Médicaments biosimilaires

Une poignée de médicaments biosimilaires, des médicaments biologiques lancés sur le marché après l’expiration du brevet qui protège un médicament biologique d’origine, cherchent à intégrer le marché canadien. Le prix courant des médicaments biosimilaires est généralement de 20 à 30 % inférieur à celui du médicament biologique d’origine, sans compter les rabais additionnels que négocient habituellement les régimes publics. Au Canada, c’est l’Alliance pancanadienne pharmaceutique qui se charge de ces négociations pour les provinces, et ses lignes directrices exigent des fabricants de médicaments biosimilaires de rendre publics les rabais négociés afin que les autres payeurs, y compris les régimes d’assurance médicaments privés, puissent en profiter.

Brensys, une version biosimilaire d’Enbrel, a été lancé tout récemment, en septembre 2016. Ce médicament traite la polyarthrite rhumatoïde et la spondylarthrite ankylosante. Le tableau 2 fournit des renseignements sommaires sur les autres médicaments biosimilaires connus parce qu’ils sont sur le point d’être approuvés par les autorités de réglementation au Canada. Il convient de garder à l’esprit que les litiges relatifs aux brevets peuvent influer sur la date prévue de lancement.

Voir la liste des médicaments biosimilaires, l’indication, la présentation, le statut et le coût approximatif anticipé ici.

Médicaments génériques

Les régimes d’assurance médicaments privés profiteront probablement du lancement d’une bonne douzaine de produits génériques cette année, bien que les litiges relatifs aux brevets pourraient retarder la commercialisation de certains d’entre eux.

La version générique tant attendue d’Advair Diskus, un dispositif médical qui sert à administrer un médicament en inhalation aux asthmatiques, mérite une attention particulière. Plus de trois millions de Canadiens ont reçu le diagnostic d’asthme et utilisent régulièrement des inhalateurs pour prendre en charge leur maladie.

Le brevet qui protège le médicament a expiré il y a plusieurs années, mais ceux qui protègent le dispositif ont retardé la commercialisation de la version générique. Un fabricant de produits génériques présent sur le marché canadien, TEVA, a contourné les difficultés rencontrées pour copier le dispositif original en créant son propre dispositif. Même si cela signifie que, techniquement parlant, le produit n’est pas un générique et n’est donc pas interchangeable avec le dispositif Advair, son prix devrait tout de même être plus bas. Entre-temps, un autre fabricant canadien, Mylan, prévoit d’obtenir l’approbation des autorités de réglementation américaines pour sa version générique interchangeable d’Advair d’ici la fin du mois de mars 2017. Si cela se concrétise, le Canada ne tardera probablement pas à approuver également ce dispositif.

Voir la liste des marques, l’indication, le lancement probable de la version générique et les remarques  ici.

Conclusion

Le prix des médicaments actuellement en développement est, sans exception, plus élevé comparativement aux prix établis les années précédentes. Alors que le lancement de produits génériques devrait évacuer une partie de la pression exercée sur les régimes d’assurance médicaments, leur incidence sera nettement moindre que celle des produits lancés il y a plusieurs années, durant les beaux jours de la réforme du prix des génériques et de l’expiration des brevets protégeant des médicaments à grand volume de distribution. Au même moment, les médicaments de spécialité s’immiscent dans les catégories de médicaments à grande utilisation, comme les antimigraineux. Et tandis que les médicaments biosimilaires génèrent des économies, leur incidence restera relativement négligeable jusqu’à ce qu’ils soient interchangeables avec les médicaments biologiques d’origine, ce qui ne sera pas le cas avant plusieurs années, pour ne pas dire jamais. Il ne faudrait pas non plus négliger les traitements anticancéreux, qui représentent l’un des domaines de la recherche sur les produits en développement les plus importants. Comme évoqué dans cet article, la tendance est aux traitements anticancéreux individualisés grâce à des tests diagnostiques compagnons.

Le résultat net pour les régimes d’assurance médicaments : une augmentation continuelle des dépenses due à l’accroissement du budget consacré à des médicaments de spécialité plus coûteux pour traiter des maladies rares, courantes, aiguës ou chroniques. Les preneurs de régime et les sociétés d’assurance se sentiront de plus en plus contraints de se préparer et d’aménager leurs régimes de prestations pour répondre aux perturbations qui pourraient survenir dans les marchés.