Le coût-efficacité des thérapies cellulaires et géniques.

« Les thérapies cellulaires et géniques font partie des frontières les plus excitantes de la médecine moderne et ont le potentiel de cibler des troubles rares et difficiles à traiter », a déclaré la Dre Daria O’Reilly, économiste principale de la santé chez TELUS Santé, lors du mot d’ouverture d’une discussion de groupe axée sur ces traitements émergents lors de la Conférence annuelle de TELUS Santé 2021. Elle a souligné que le défi vient du fait que les thérapies cellulaires et géniques sont souvent très coûteuses, ainsi, il est nécessaire d’examiner le compromis entre le coût et la valeur pour les patients, les payeurs et le système de soins de santé.

Joan Weir, directrice des politiques de maladie et d’invalidité à l’Association canadienne des compagnies d’assurances de personnes inc. (ACCAP), a lancé la conversation en présentant quelques définitions clés. La thérapie cellulaire et génique, a-t-elle expliqué, est un domaine médical qui se concentre sur la modification génétique des cellules pour produire un effet thérapeutique ou le traitement d’une maladie en réparant ou reconstruisant le matériel génétique défectueux. La thérapie cellulaire consiste à transférer au patient des cellules possédant la fonction pertinente. La thérapie génique consiste à transférer du matériel génétique, généralement dans un porteur ou un vecteur tel qu’un virus, dans les cellules appropriées du corps d’un patient. Il s’agit généralement de traitements ponctuels qui peuvent arrêter la progression d’une maladie ou en atténuer la cause sous-jacente, ce qui les rend potentiellement curatifs.

C’est la bonne nouvelle. Toutefois, a-t-elle souligné, « l’abordabilité globale des traitements est une source de préoccupation pour les payeurs publics et privés, car ils sont coûteux. » La question de l’abordabilité s’applique également aux participants au régime, a souligné Mme Weir, car la plupart des assurances prévoient une quote-part. Un traitement d’un million de dollars avec une quote-part de 20 % coûte 200 000 $ à l’assuré, ce qui est hors de portée de la plupart des gens. Le lieu d’administration, pour l’instant généralement un hôpital, qui peut exiger un déplacement pour le patient et possiblement pour le soignant, vient éventuellement s’ajouter au coût. En outre, une thérapie « ex vivo », dans laquelle le traitement est appliqué à des cellules extraites du patient puis retransplantées, impose deux visites à l’hôpital. 

Mme Weir a expliqué que les payeurs doivent considérer le coût unique d’une thérapie cellulaire ou génique par rapport aux coûts permanents d’un traitement utilisant des thérapies plus conventionnelles. En même temps, il est important de noter que les thérapies cellulaires et géniques ne sont pas admissibles à la mise en commun, car il s’agit de traitements ponctuels. En outre, les structures de financement qui étalent les paiements sur une période donnée peuvent rendre les thérapies cellulaires et géniques plus abordables, mais peuvent entraîner des complications si le patient passe d’un payeur à l’autre – comme lorsqu’un employeur change d’assureur. Elle a ajouté qu’il existe également des incertitudes quant aux effets à long terme de ces nouveaux traitements. 

Karen Lee, directrice de l’économie de la santé à l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS), et le Dr Mike Drummond, professeur d’économie de la santé à l’Université de York au Royaume-Uni, ont tous deux abordé la question de savoir si les thérapies cellulaires et géniques ont besoin d’un cadre d’évaluation différent. Mme Lee a précisé que l’ACMTS a étudié cette question il y a quelques années et a déterminé que l’ensemble des données probantes utilisées pour mesurer l’efficacité clinique et la rentabilité s’applique toujours, mais que des considérations éthiques et de mise en œuvre supplémentaires peuvent être intégrées. Dr Drummond était d’accord : « Vous n’avez pas besoin d’une approche complètement différente (…), mais il peut y avoir des éléments supplémentaires à prendre en compte lorsque vous évaluez une thérapie [cellulaire ou] génique. » 

Mme Weir a précisé que pour les promoteurs de régimes, il est important de garder à l’esprit que la façon dont ils évaluent la couverture dans un régime d’avantages sociaux est différente de l’approche adoptée par les payeurs publics. « Les promoteurs de régimes envisagent généralement leur régime d’avantages sociaux du point de vue de leurs employés – attirer et retenir les talents – [et] aujourd’hui surtout, avec la main-d’œuvre multigénérationnelle que nous avons, les employeurs doivent examiner, du début jusqu’à la retraite, quels sont les avantages dont une personne a besoin », a-t-elle déclaré. « De même, les employeurs cherchent à maintenir la productivité de leur personnel. Si quelqu’un est en invalidité, que dois-je faire pour qu’il reprenne le travail [et] qu’il reste productif au travail? » Tout cela peut modifier le calcul des coûts et des avantages.

Elle pense que pour tirer parti des résultats médicaux prometteurs des thérapies cellulaires et géniques, du financement public et privé sera nécessaire. « Nous pensons que les régimes publics et privés doivent se partager la responsabilité, et que c’est la seule façon de garantir un financement stable et durable des thérapies [cellulaires et génétiques] », a conclu Mme Weir.